В Алматы прошла пресс-конференция, посвященная Всемирному дню гемофилии. Мероприятие организовано фармацевтической компанией “Такеда Казахстан” при поддержке ведущего эксперта в области гемофилии. Главная цель — повысить осведомленность населения, врачей первичного звена, пациентов и/или их опекунов о редком заболевании и о современных методах диагностики и лечения.
Гемофилия — редкое генетическое заболевание, при котором нарушается процесс свертывания крови. Во всём мире им страдает приблизительно 1 из 10 000 человек. По данным Министерства здравоохранения РК, в Казахстане на конец 2024 года зарегистрировано 1 599 больных гемофилией, из них – 678 дети. 1 При несвоевременном лечении и отсутствии регулярной заместительной терапии, кровотечения могут приводить к тяжёлым последствиям, вплоть до инвалидности и летального исхода2.
Достижения в медицине открывают пациентам путь к полноценной жизни. Современные методы диагностики и терапии позволяют контролировать кровотечения и минимизировать риск осложнений. Благодаря этому, продолжительность жизни пациентов с тяжелыми формами гемофилии сегодня может достигать 75-77 лет3.
Однако, этого недостаточно, чтобы пациенты могли жить полноценной жизнью, есть проблемы, которые обсудили эксперты в рамках мероприятия.
Недостаток знаний об особенностях заболевания среди пациентов, их опекунов и населения в целом. Некоторые пациенты и их семьи не только испытывают страх перед социальным отторжением и опасаются, что общество или близкие не поймут специфику, но и часто сталкиваются с этим в реальной жизни. Распространен миф о том, что гемофилия может передаваться от больного к здоровому человеку, что усиливает стигматизацию и барьеры в социализации.
Страх и риск кровотечений. Пациенты с гемофилией часто боятся, что даже небольшие травмы могут привести к серьезным кровотечениям и даже жизнеугрожающим.
Боль и осложнения: Постоянные кровоизлияния в суставы и другие органы, что вызывает хроническую боль, повышают риск инвалидизации и требуют постоянной готовности к оказанию неотложной медицинской помощи.
Ограничения в физической активности. Чтобы избежать травм, пациенты зачастую вынуждены снижать нагрузку и вести максимально осторожный образ жизни. На сегодняшний день доказано, что спорт играет важную роль в жизни пациентов с гемофилией. Правильно подобранные неконтактные виды спорта, как плавание, ходьба, бадминтон, стрельба из лука, езда на велосипеде, гребля и настольный теннис, укрепляют мышцы, улучшают физическую форму и снижают риск кровотечений.
Необходимость комплексного подхода. Гемофилия требует мультидисциплинарного подхода, когда врачи-гематологи, врачи общей практики, педиатры и узкие специалисты взаимодействуют для своевременной диагностики, разработки индивидуального плана лечения с регулярным его пересмотром, учитывающего образ жизни, предпочтения и потребности каждого пациента. Кроме того, сами пациенты и их опекуны должны понимать важность соблюдения назначенной терапии, чтобы снизить риск кровотечений. Основу эффективного лечения пациентов с гемофилией сейчас составляет регулярная заместительная профилактическая терапия препаратами дефицитного фактора.
Приверженность терапии у пациентов с гемофилией: может варьироваться в зависимости от различных факторов, таких как возраст, уровень осведомленности о заболевании, методах диагностики и терапии, поддержка семьи. Приверженность терапии может быть высокой, если родители активно участвуют в процессе лечения и контролируют его. Молодые взрослые могут сталкиваться с трудностями в соблюдении режима лечения из-за перехода к самостоятельной жизни, учебы или работы. Взрослые пациенты могут иметь более стабильный режим жизни и лучше осознавать важность соблюдения режима лечения. Однако могут возникать другие проблемы, связанные с хроническими заболеваниями, депрессией и стрессом.
Д-р Ускенбаева Улжалгас Айтжановна, Заведующая детским гематологическим отделением ДГКБ №2, главный внештатный детский гематолог г. Алматы:
“На протяжении многих лет я вижу, как своевременная диагностика и современные методы заместительной терапии буквально меняют судьбы людей с гемофилией. Ещё несколько десятилетий назад пациенты часто сталкивались с тяжелыми осложнениями уже в детском возрасте. Ведь заболевание диагностируется в раннем детском возрасте, и важно с самого начала выбрать правильную для каждого пациента тактику терапии и контролировать ее эффективность. Поводом пересмотра текущего плана лечения при клиническом контроле может быть:
• более 2 эпизодов спонтанных кровоизлияний в суставы в год;
• появление признаков хронического воспаления суставов;
• выраженные спонтанные кровоизлияния другой локализации;
Важными критериями эффективности терапии является анализ остаточной активности фактора перед следующим введением и анализ наличия ингибитора.
Поэтому необходимо регулярное наблюдение у гематолога. Пациентам с тяжелой формой гемофилии и пациентам, получающим постоянное профилактическое лечение следует посещать гематолога не менее 4 раз в год; остальным – не менее 1-2 раза в год. Это позволит нам добиться главной цели — лучшего качества жизни пациентам с гемофилией”.
Директор ТОО «Такеда Казахстан» Михаил Владимиров:
“Разработка инновационных препаратов — это только часть миссии фармацевтической компании «Такеда». Мы стремимся к созданию целостной системы поддержки, которая включает не только медицинские решения, но и образовательные программы для врачей, развитие цифровых инструментов, а также социальные инициативы, направленные на улучшение качества жизни пациентов. Мы считаем, что комплексный подход — ключ к решению самых сложных задач в области здравоохранения. Благодаря тесному взаимодействию с сообществом мы можем выработать эффективные стратегии, помогающие людям с гемофилией забыть о страхе и смотреть в будущее с уверенностью”.
Глава фармкомпании подчеркнул, что социальная ответственность — важная часть работы. Одна из наиболее значимых инициатив компании в рамках корпоративно-социальной ответственности компании — это издание сказочной повести «Али и мир внутри» в прошлом, 2024 году. Это история мальчика с гемофилией, рассказанная в жанре притчи-сказки. Она посвящена внутренним переживаниям ребёнка, который учится понимать свое редкое заболевание, преодолевать страхи и принимать поддержку близких. «Али и мир внутри» помогает семьям и детям с гемофилией ощутить, что они не одиноки в своих переживаниях и имеют право на надежду и радость, несмотря на все ограничения и вызовы, которые ставит перед ними болезнь.
Назира Даримбет, журналист, гражданский активист:
“За годы работы журналистом я встречала немало разных историй, но истории людей с редкими заболеваниями — особенные. После разговоров с пациентами и их близкими я поняла, что гемофилия — это не только про боль и ограничения, но и про любовь, силу и терпение. Пациенты с гемофилией уже научились жить не в страхе, а в надежде. И сегодня каждому из них особенно важно знать — они не одни. Это перемены, которые внушают уважение и вдохновляют”.
О Takeda Pharmaceutical Company Limited:
Компания «Такеда» направлена на улучшение здоровья людей и создание светлого будущего для всего мира. Мы разрабатываем и внедряем преобразующие жизнь методы лечения в наших основных терапевтических и бизнес-направлениях, включая гастроэнтерологию и воспалительные заболевания, редкие заболевания, терапию на основе плазмы крови, онкологию, неврологию и вакцины. Вместе с нашими партнерами мы стремимся улучшить состояние пациентов и открыть новые возможности для лечения благодаря динамичной и разнообразной программе. Будучи ведущей биофармацевтической компанией со штаб-квартирой в Японии, мы руководствуемся принципами ценностей, ориентируясь на исследования и разработки, и заботимся о пациентах, людях и планете. Наши сотрудники, работающие в 80 странах, руководствуются нашими миссией и ценностями, которые определяют нас уже более двух столетий.
Для получения дополнительной информации посетите сайт www.takeda.com.